укол золгенсма до какого возраста
Что изменилось в лечении пациентов со СМА в последние годы
Время чтения: 8 мин.
В сентябре прошла очередная ежегодная конференция по СМА, организованная благотворительным фондом «Семьи СМА». В этом году повестка конференции существенно отличалась от предыдущей: специалисты рассказывали о новых лекарствах для пациентов со спинальной мышечной атрофией, о том, как они работают и как их можно получить в России. О ключевых посланиях конференции — рассказываем в нашей статье.
Сухие цифры медицинской революции
Впервые болезнь спинально-мышечной атрофии (СМА) описали в конце XIX века, но первая классификация типов заболевания появилась только в 1991 году.
Причину болезни удалось понять 4 годами позже: в 1995-м открыт ген SMN, ответственный за развитие СМА.
Сегодня первому препарату 4 года. Это Спинраза (Нусинерсен), — и это уже не единственный вариант терапии. Сегодня в мире для лечения СМА одобрено три лекарственных препарата, в дополнение к уже упомянутой Спинразе — рисдиплам (Эврисди) и генная терапия онасемноген абепарвовек (Золгенсма).
А как у нас?
В России Спинраза была зарегистрирована и применяется с 2019 года. Врачи уже видят, как она работает . Раньше специалисты как дважды два четыре знали, что дети со СМА первого типа никогда не будут сидеть и тем более ходить. Сегодня это уже не аксиома.
Ольга Германенко, директор благотворительного фонда «Семьи СМА» / f-sma.ru
« В России, как и во всем мире, изменения происходят на глазах, — говорит Ольга Германенко, директор благотворительного фонда «Семьи СМА», член Экспертного совета по редким (орфанным) заболеваниям при Комитете по охране здоровья ГД РФ, член Ассамблеи Европейской Ассоциации «СМА Европа». — Мы очень быстро уходим от позиции «ничего сделать нельзя, положите и не трогайте» к возможностям замедлить течение болезни, а в ряде случаев и получить улучшение состояние здоровья при СМА ».
Наша страна вошла в число государств, где лечат спинально-мышечную атрофию и проводят клинические исследования в этой области. Работа со СМА становится все более «модным направлением».
Чем хороши клинические рекомендации-2020
КР — это подробный ответ на вопрос, как выявить и лечить СМА в России.
В варианте-2020 детально описаны основные симптомы СМА каждого типа (кроме СМА4), виды диагностики, жалобы и симптомы, на которые врач (подстрочно: и родитель) обязан обратить внимание; расписаны виды реабилитации для лежачих, сидячих и ходячих пациентов, дан список необходимых технических средств реабилитации (ТСР) и др.
Но главное: в качестве патогенетического лечения рекомендован конкретный препарат — Нусинерсен (Спинраза). Впервые в российской практике. Это значит, что получить лекарство сегодня легче, чем год назад. Аргумент регионального Минздрава «вы назначили слишком дорогой препарат, отзовите назначение!» больше не сработает.
— Невозможно справляться со СМА только с помощью лекарств, — говорит один из крупнейших экспертов по СМА в Европе Лоран Серве, д.м.с., детский невролог и глава Отдела клинических испытаний и баз данных в Институте миологии при парижском госпитале La Pitie Salpetriere, координатор Института I-Motion, координатор нервно-мышечного центра в Льеже (Бельгия).
СМА — это не только слабость мышц. Сколиоз, периодические эпизоды пневмонии, трудности со сном и приемом пищи часто сопровождают эту болезнь. Нельзя просто принимать Спинразу и на этом успокоиться. Человеку со СМА помимо невролога, педиатра/терапевта и генетика нужен консилиум специалистов. В клинических рекомендациях-2020 он включает:
При этом врач-невролог осуществляет основное наблюдение за пациентом.
Привлечь этих и других специалистов — законное право родителей пациента. В том числе с помощью телемедицины, то есть — удаленно.
Novartis проверит эффективность Золгенсмы для терапии СМА у детей старше 2 лет
КИ получило название STEER, оно нацелено на оценку клинической эффективности, безопасности и переносимости Золгенсмы у пациентов в возрасте от 2 до 18 лет со СМА II типа, которые могут сидеть, но не могут ходить. КИ будет основано на данных исследования STRONG фазы 1/2, стартовавшего в 2017 году и приостановленного в октябре 2019 года. Тогда во время доклинического исследования выяснилось, что препарат может способствовать появлению нежелательных побочных эффектов, в том числе провоцировать повреждение клеток спинного мозга.
Планировалось, что в КИ STRONG будут принимать участие дети со СМА II типа в возрасте от 2 до 5 лет. Пациенты со СМА какого типа примут участие в STEER, пока не уточняется.
В мае 2019 года FDA одобрило Золгенсму для лечения детей со СМА I типа в возрасте до двух лет. В Европейском союзе препарат был разрешен к применению в 2020 году, следом его одобрили Канада, Япония и ряд других стран. В этих странах в рекомендациях по применению Золгенсмы уточняется, что вес ребенка должен составлять не более 21 кг.
В России Золгенсма не зарегистрирована, хотя, по данным директора фонда «Семьи СМА» Ольги Германенко, документы на регистрацию препарата компания-разработчик подала еще в июле 2020 года. Но и без регистрации некоторые пациенты смогут получить доступ к лекарству за счет благотворительного фонда помощи детям с орфанными и тяжелыми заболеваниями «Круг добра» с ежегодным бюджетом 60 млрд рублей.
Сбор заявок на получение Золгенсмы фонд начал в конце июня, тогда в Минздраве РФ говорили, что терапией могут быть обеспечены пациенты в возрасте до двух лет «при наличии соответствующих показаний по решению врачебных консилиумов». Однако в начале июля родители детей со СМА на своих страницах в социальных сетях стали сообщать о том, что лечение в их случае фонд профинансировать не сможет, так как ребенок не подпадает под возрастные критерии отбора.
При назначении Золгенсмы члены экспертного совета фонда решили опираться на консенсус в отношении генозаместительной терапии, разработанный ведущими российскими врачами. Согласно ему, лечение будет положено детям со СМА I типа в возрасте до 6 месяцев. В итоге из шести поступивших от родителей детей заявок на предоставление препарата члены экспертного совета одобрили две. Однако в конце июля председатель правления фонда «Круг добра» Александр Ткаченко заявил, что экспертный совет организации все-таки пересмотрит медицинские документы детей со СМА, которым было отказано в предоставлении Золгенсмы. В результате совет решил предоставить препарат всем детям, родителями которых были поданы заявки на него.
По словам Александра Ткаченко, сделать это удалось по итогам переговоров с Novartis. «На прошедших выходных фонд «Круг добра» получил из компании документы, свидетельствующие о достижении договоренностей по поставкам Золгенсмы. Завершение переговоров открыло новые возможности лечения детей в сроки, позволяющие достичь результативного лечения», – отметил он.
Не панацея
Что говорят специалисты о новом лекарстве от СМА
Русфонд получает много просьб помочь с покупкой золгенсмы – препарата для генной терапии спинальной мышечной атрофии (СМА). Родители тяжелобольных детей надеются, что новое лекарство может остановить развитие болезни. На деле это не так, говорят и зарубежные, и российские специалисты.
Один из крупнейших экспертов по СМА в Европе профессор Лоран Сервэ утверждает, что золгенсма эффективна только для младенцев в возрасте до семи месяцев и не может вылечить детей, у которых уже проявились симптомы СМА. В Валлонском регионе Бельгии, где работает Сервэ, СМА входит в обязательную программу скрининга новорожденных. Это позволяет выявлять генетическое заболевание еще до появления симптомов.
В России СМА не входит в программу скрининга новорожденных. По оценкам благотворительного фонда «Семьи СМА», в стране ежегодно рождается около 200 детей с этим редким нейромышечным заболеванием, сейчас их примерно 35 тыс. 11 февраля в Госдуму внесен законопроект, предусматривающий лечение таких больных за счет федерального бюджета, – это касается и закупок спинразы, другого препарата для терапии СМА, зарегистрированного в России летом 2019 года. Однако, узнав о появлении «чудо-лекарства», родители пациентов хотят, чтобы их лечили золгенсмой.
– Золгенсма – это действительно чудо, но, если можно так сказать, чудо, над которым долго работали. Первые исследования лекарства для генной терапии СМА начались еще 30 лет назад, но создать его удалось только в последние годы, – говорит детский невролог клиники GMS (Москва) Мария Островская. – Метод представляет собой ремонт «сломанного» участка ДНК при помощи внедрения туда вируса. Именно поэтому укол и делается только один раз. Неврология вообще становится такой прорывной областью. Золгенсма зарегистрирована в США для применения у детей в возрасте до двух лет, а вот о том, что она наиболее эффективна в возрасте до семи месяцев, стало известно сравнительно недавно. Но пока непонятно, какой результат у детей старше семи месяцев. Самым старшим детям, которые получали препарат, было семь и девять месяцев. Исследования продолжаются. Дети, которые получали досимптомное лечение, сейчас чувствуют себя хорошо, но долговременного наблюдения пока нет. Например, нельзя сказать, что будет с этими детьми через десять лет. Зато уже известно, что золгенсма имеет тяжелые побочные эффекты, есть сопроводительная терапия, довольно сложная, а какими могут быть отложенные последствия, тоже пока непонятно.
Островская обратила внимание на еще один важный момент. Даже собрав средства на покупку лекарства, родители столкнутся с проблемой его применения:
– Родителей тяжелобольных детей можно понять – они хватаются за любую возможность помочь своему ребенку. Ну допустим, они соберут эти деньги, купят лекарство, но как и где они его будут вводить? У себя дома? Ни одна больница не будет применять не зарегистрированный в России препарат, если его используют не в рамках какого-то специального исследования. Для этого нужно специальное согласование, оформление – в целом очень сложный процесс.
Наблюдения за применением золгенсмы ведутся всего четыре года на небольшой группе из 25 пациентов, отмечает Светлана Артемьева, заведующая психоневрологическим отделением № 2 Научно-исследовательского клинического института педиатрии имени академика Ю.Е. Вельтищева (Москва):
– В том, что препарат эффективен, сомневаться не приходится, но хватит ли одной инъекции на всю жизнь? Этот вопрос еще обсуждается учеными. Может быть, в дальнейшем пациенту потребуется поддержка другими препаратами, тем же рисдипламом или спинразой, потому что у них разные точки приложения. Клинические исследования действительно показывают, что все препараты, не только золгенсма, доказывают свою наибольшую эффективность, когда их начинают применять на ранней, досимптомной стадии СМА. Если лечить детей до шести месяцев, то действительно можно остановить прогрессирование болезни и ребенок будет развиваться соответственно возрасту. Но если симптомы уже есть и ребенок потерял какие-то двигательные функции, то ситуация иная. Это можно сравнить с инсультом: в зависимости от тяжести поражения некоторые пациенты восстанавливаются полностью, у других сохраняются минимальные симптомы, а у некоторых – тяжелые двигательные нарушения.
Скрининг новорожденных в России пока находится в стадии пилотного проекта. Если он окажется удачным, генетики будут добиваться введения его по всей стране, сообщает Артемьева.
Александр Поляков, профессор РАН, ведущий специалист в области молекулярной генетики и ДНК-диагностики наследственных заболеваний, заведующий лабораторией ДНК-диагностики Медико-генетического научного центра имени академика Н.П. Бочкова (Москва), отметил, что доступных данных об эффективности золгенсмы на конференциях и в печати практически нет. Спинраза изучена лучше:
– Механизмы действия золгенсмы и спинразы различны, но оба препарата направлены не на следствия, а на устранение причины болезни. Разница в цене есть, но нужно помнить, что спинразу требуется вводить многократно, в отличие от золгенсмы. Вообще, я считаю, что цена на определенный препарат – это вопрос переговоров между фармкомпанией и государством и она должна быть тем ниже, чем больше в стране больных, получающих данный препарат, – добавил Поляков. – Что касается возраста пациентов, то, безусловно, любой препарат наиболее эффективен на самых ранних стадиях болезни. А эти стадии различны для разных типов СМА.
Ольга Германенко, глава благотворительного фонда «Семьи СМА», познакомилась с Лораном Сервэ на конференции в Москве осенью прошлого года:
– Профессор очень эмоциональный человек. Но это можно понять. Сборы средств на покупку золгенсмы проходят не только в России, но и по всей Европе. И каждый раз жертвователей уверяют, что только это лекарство может спасти, вылечить ребенка. Но если отвлечься от эмоций, то мы увидим очень четкое изложение медицинских научных фактов, известных на данный момент. Все, о чем говорит Сервэ, соответствует последним медицинским данным и отчетам, которые представляет компания-производитель или исследователи, участвующие в проведении испытаний препарата.
Германенко отмечает, что золгенсму сопровождает агрессивный пиар, который действует на родителей пациентов:
– Не надо принимать желаемое за действительное. Но это очень трудно для родителей больных детей. Вся шумиха приводит к тому, что золгенсма воспринимается как панацея, как лекарство, которое может излечить ребенка независимо от того, на какой стадии заболевания он находится. Однако это не так. Все три лекарства – и золгенсма, и спинраза, и рисдиплам – препараты для терапии, а не для излечения. СМА пока еще неизлечимое заболевание, это надо признать. Но чем раньше мы начинаем лечение, тем эффективнее будет любой препарат из имеющихся на сегодняшний день. При этом у нас сейчас большие сложности с доступом пациентов даже к зарегистрированному препарату – спинразе, и это действительно серьезная проблема. Золгенсма не зарегистрирована в России. И тут нужно отметить, что незарегистрированные препараты всегда должны рассматриваться как препараты второй линии. Кому-то покажется, что это нечестно или несправедливо. Но так работают медицинские системы во всем мире, и такие критерии были введены неслучайно. О золгенсме можно сказать так: ожидания от этого препарата на сегодняшний день выше, чем возможности самого препарата.
Золгенсма: цена и механизм действия
Статья подготовлена специалистом исключительно в ознакомительных целях. Мы настоятельно призываем вас не заниматься самолечением. При появлении первых симптомов — обращайтесь к врачу.
Золгенсма (Zolgensma) — самый дорогой препарат в мире, который используют для лечения спинальной мышечной атрофии с помощью генной терапии. Это уникальное лекарство со способностью влиять на генетическую информацию пациента. Останавливает прогрессирование заболевания путем подавления патологического механизма, лежащего в основе развития спинальной мышечной атрофии. Цена Золгенсма внесена в Книгу рекордов Гиннеса, что связано с затратами на производство лекарственного вещества. Тем не менее простые пациенты могут получить средство с помощью государственного или частного спонсирования.
До появления этого препарата лечение спинальной мышечной атрофии не было возможным. Врачи применяли только поддерживающие методы, которые не останавливали прогрессирование заболевания. Теперь у пациентов с СМА во всем мире появилась надежда. Нужно ждать полноценного распространения лекарства с увеличением его доступности. Сейчас такой укол сделать себе могут немногие.
Золгенсма — препарат от спинальной мышечной атрофии
Это принципиально новое средство для лечения СМА на основе генной терапии, предполагающее непосредственное воздействие на патологический механизм развития болезни. Активный компонент лекарства — онасемноген абепарвовек. Производством занимается компания AveXis. Торговое обозначение: Zolgensma или Золгенсма. Механизм действия связан с внедрением функционирующей копии генетического участка SMN для предотвращения дальнейшего развития патологии с помощью стойкого выделения соответствующего белка. Этот лекарственный протеин поступает в организм пациента путем введением AAV-вируса девятого серотипа, попадающего в нужную зону через гематоэнцефалический барьер.
Золгенсма
Особый механизм действия препарата предполагает непосредственное попадание вируса-носится в клетки с последующим терапевтическим воздействием без неблагоприятного влияния на исходную дезоксирибонуклеиновую кислоту (ДНК) клеток пациента. Средство используют в виде уколов один раз с помощью введения в вену инфузионным путем в течение часа. Больным до и после процедуры назначают кортикостероиды. К самым распространенным нежелательным реакциям на средство относят увеличение уровня ферментных соединений печени и рвоту. Золгенсма разрешили применять для детей в возрасте до двух лет с СМА первого типа в Соединенных штатах Америки, Японии, Бразилии и странах Европейского Союза.
Что такое спинальная мышечная атрофия
Это не одно определенное патологическое состояние, а группа наследственных болезней, которую обозначают аббривеатурой СМА. Характеризуется повреждением или полным уничтожением двигательных нервных клеток передних рогов спинного мозга. Причина развития связана с нарушением генов. Передается разными путями детям от родителей. Происходит мутация в генах SMN 1 ил 2, отвечающих за выделение формирующего сплай-сосомы белок. Спинальной мышечной атрофии дали такое название из-за того, что этиология заболевания связана непосредственно со спинномозговым отделом. У пациентов изменена функция поперечно-полосатоый мышечной ткани нижних конечностей, головы и шеи.
Патология развивается постепенно с прогрессированием симптоматики. С каждым годом ухудшаются функции произвольной двигательной активности. У детей раннего возраста, страдающих от СМА, отмечаются нарушения на уровня ползания, ходьбы, шейных движений и проглатывания пищи. Редко симптомы отмечаются со стороны верхних конечностей. Чувствительность не изменяется. Головной мозг не страдает, поэтому не возникает когнитивных нарушений. Постепенное развитие спинальной мышечной атрофии неизбежно приводит к инвалидизации или неблагоприятному прогнозу.
Полноценное лечение отсутствует. Разработаны методы поддержки и снижения скорости прогрессирования, включая диету. Главной задачей экспериментальной терапии считается увеличение выработки белка SMN. Это помогает остановить дальнейшее ухудшение двигательных функций. Есть разработанные препараты, которые предоставляют отдельным пациентам по программам государственного или частного финансирования. Это в том числе Золгенсма. Есть более дешевые медикаменты. Отдельные средства продолжают исследовать. Доступность к эффективным методам терапии у большинства пациентов с СМА ограничена.
Механизм действия
Золгенсма проявляет свои лекарственные свойства в качестве генной терапии. Обеспечивает замещение недостающего или измененного гена SMN 1 на рабочую копию, способную поддерживать формирование необходимого для функционирования двигательных нейронов белка SMN. Работающий ген SMN 1 расположен внутри вектора AAV-9-вируса, способного проникать внутрь человеческих клеток и вызывает лекарственные изменения без патологического влияния на существующую дезоксирибонуклеиновую кислоту (ДНК) или развития заболевания. Все генетические участки вирусных частиц замещены на информацию, необходимую для выделения белка.
Введение препарата Золгенсма производится внутривенным инфузионным путем. С кровотоком активный компонент попадает в спинномозговые структуры, преодолевая барьер крови и тканей центральной нервной системы. Происходит внедрение вируса-носителя в клетки в экспрессией необходимого гена и последующей сборкой нужного протеина. Проведенные исследования показали, что однократное введение химического соединения полноценно восстанавливает синтез протеина во всех участках спинного мозга. Поэтому можно считать, что разовый укол предотвращает дальнейшее прогрессирование заболевания и даже улучшает состояние пациента.
Фармакокинетика
Векторная дезоксирибонуклеиновая кислота после укола Золгенсма выходит со слюной, мочой и каловыми массами. В стуле уровень активного компоненты выше, чем в других биологических выделениях. Показатель векторной генетической информации в слюне в первые сутки после введения низкий. На протяжении трех недель происходит дополнительное понижение концентрации вплоть до невозможности обнаружить вещество. В каловых массах концентрация химического соединения выше, но также происходит понижение до полной невозможности обнаружить в течение одного-двух месяцев.
Было проведено исследование распределения химического соединения в организме человека. Наибольший уровень действующего вещества обнаружен в печеночной ткани. Дезоксирибонуклеиновая кислота выявлялась также в селезенке, сердечной мышце, поджелудочной железе, лимфоузлах паха, мышечной ткани скелета, периферических нервах, почечной ткани, легких, кишки, спинного и головного мозга. Специальный метод отслеживания показал, что протеин SMN появляется в двигательный нейронах спинномозговых структур и клетках головного мозга. Также появляется в сердечной мышце, печени, скелетной мускулатуре и других анатомических структурах.
Показания к применению Золгенсма
Золгенсма — препарат для генной терапии на основе аденовируса специального типа с внедренной информацией для кодирования белка, способного остановить прогрессирование спинальной мышечной атрофии. Предназначен для лечения детей в возрасте меньше двух лет с таким заболеванием и соответствующими мутациями, затрагивающими генетический участок SMN 1. Применение средства у других пациентов, включая взрослых людей с выраженными двигательными нарушениями на фоне СМА, не было исследовано в достаточной степени.
Упаковка Золгенсма
Противопоказания
Не обнаружены абсолютные ограничения к применению препарата. Безопасность и работоспособность активного компонента не были полностью проверены при лечении пациентов с прогрессированием двигательных нарушений при спинальной мышечной атрофии. Поэтому проведение терапии у таких людей возможно только в экспериментальных рамках. Это в первую очередь касается пациентов с полным параличом конечностей и необходимостью проведения искусственной вентиляции легких.
Инструкция по применению Золгенсма
Лекарство в инфузионной форме используют только один раз. Рекомендуемая дозировка препарата составляет 1,1 на 1014 векторных геномов на килограмм веса пациента. Лекарственное вещество вводит внутривенно в инфузионной форме в течение шестидесяти минут. За сутки до проведения процедуры пациенту назначают системные кортикостероиды в дозировке, соответствующей одному миллиграмму на килограмм веса преднизолона в день. Применение после процедуры не останавливать вплоть до тридцати суток. После окончания тридцатидневной терапии необходимо оценить печеночную функцию с помощью лабораторной диагностики.
Если у пациента обнаруживаются умеренные нарушения, понижать дозировку кортикостероидов на период еще двадцати восьми суток. Если нарушения не проходят, продолжить прием медикаментов в той же дозировке до достаточного уменьшения побочных эффектов со стороны печени. После этого понизить дозировку на еще двадцать восемь дней. Нужна консультация, если нет достаточного ответа на предложенный вариант терапии кортикостероидами.
Создание препарата
Компания Novartis проводило исследование вместе с организацией AveXis. Позже Novartis поглотила вторую компанию и осталась единственным разработчиком Золгенсма. Постепенно проект создания препарата для лечения спинальной мышечной атрофии расширялся. Это привело к тому, что к моменту массовых исследований было открыто больше двадцати центров разработки в Соединенных Штатах Америки. Это было необходимо для полного соответствия правилам создания медикаментов согласно FDA. Также компании Novartis был необходим достаточный штат сотрудников для исследовательской деятельности и производства медикаментов.
В период, когда FDA США разрешила применение средства в мае 2019 года, у разрабатывающей Золгенсма компании была исследовательская информация, полученная от тридцати шести больных спинальной мышечной атрофией первого типа в возрастной категории от двух недель до семи месяцев. Трем пациентам была введена пониженная дозировка, а тридцати трем — повышенная. Среди пациентов, которым досталась высокая дозировка, тридцать одному не нужна была искусственная вентиляция легких на постоянной основе. Девятнадцать пациентов, которым дали высокую дозировку, получили возможность самостоятельно сидеть.
Компания полагает, что без применения Золгенсма среди контрольной группы исследуемых пациентов выжило бы не больше десяти человек. Без терапии самостоятельное поддержание сидячего положения также не было бы возможным. Наибольшая длительность мониторинга пациента составила четыре с половиной года. Отдельные больные смогли стоять и самостоятельно передвигаться. Организация исследует другую группу людей без признаков заболевания, получивших медикаменты на протяжении шести недель после рождения. Двадцать два человека живы. Им не нужно искусственно вентилировать легкие. Сохранена двигательная функция.
За время проведенных обследований умерло двое больных. Это не было обусловлено применением лечения. В одном случае причиной смертельного исхода стала легочная недостаточность. В другом случае летальный исход был обусловлен ишемией мозга, обусловленной инфекционным процессом в дыхательных путях. Один человек покинул обследование из-за необходимости непрерывного применения ИВЛ.
Как получить Золгенсма в России
Летом 2020 года разработчик препарата решил зарегистрировать продукт в Российской федерации. На сегодняшний день средство все еще не прошло регистрацию, поэтому не одобрено для использования в стране. Транспортировать лекарство в Россию возможно только по жизненным показаниям и разрешениям с учетом закона номер 61 Ф3. Нужно проведение консилиума врачей и разрешение на транспортировку от Минздрава Российской Федерации. Разрешение на использование препарата в стране выдано только двум федеральным организациям. Лицензии были выданы после проведения обучения от компании-разработчика Золгенсма.
Возможно получение через благотворительный фонд
По состоянию на двадцать третье июля 2020 года укол Золгенсма был введен шестнадцати пациентам, гражданам Российской Федерации. Сегодня лечение этим средством не оплачивается на государственном уровне. Все больные получают терапию с помощью частных благотворительных организаций или других меценатов. Дата возможного одобрения препарата Минздравом неизвестна. Согласно заявлению президента, в будущем году в государственный бюджет поступят деньги с дополнительных налогов на лиц с высоким доходом, которые позволят оплатить лечение тяжелых орфанных заболеваний, включая спинальную мышечную атрофию.
Сейчас нет гарантированного способа получения Золгенсма. Необходимо связаться с частными фондами, занимающимися учетом людей с таким заболеваниям. В категорию кандидатов на лечение в первую очередь попадают дети в возрасте до двух лет. В США и других странах разработчик медикамента начал распространять уколы по типу лотереи. Допускается применение до сотни бесплатных дозировок в год. Этот принцип распределения был раскритикован многими людьми.
Особые указания
Полные сведения есть в официальной инструкции. Это взаимодействие с другими медикаментами, дополнительные указания, способ введения. Процедуру может провести только лицензированный медицинский центр. Лекарство невозможно купить свободно и применить самостоятельно.
Цена Золгенсма
Это самое дорогое лекарство в мире. На сегодняшний день цена одной дозировки препарата составляет 2,125 миллионов долларов или примерно 160 миллионов российских рублей. Высокая стоимость обусловлена дороговизной производства средства, технологическим процессом и значимостью терапии. Изначальная экономически выгодная цена Золгенсма определялась на уровне 4 миллионов долларов, но позже ценовая политика было скорректирована производителем. Поскольку редкий родитель сможет оплатить такое лечение своего больного ребенка с СМА, возможность получения укола преимущественно связана с государственным финансированием и благотворительностью.